Митохондриальная терапия может быть эффективна в борьбе с дистрофией Дюшенна
Ученые предложили новый подход к лечению людей с миодистрофией Дюшенна, генетическим заболеванием, которое приводит к разрушению мышц. Исследования на мышах показали, что введение дополнительных митохондрий в пораженные мышцы может замедлить дегенеративные и окислительные процессы, а также улучшить состояние ткани.
Миодистрофия Дюшенна является генетическим заболеванием, при котором наблюдается дефицит белка дистрофина в мышечных волокнах. Исследования показали, что в мышцах с дефицитом дистрофина нарушается функционирование митохондрий — «энергетических станций» клетки. В результате мышечные волокна получают недостаточное количество АТФ, подвергаются окислительному стрессу и дегенеративным процессам.
Ученые из Марийского государственного университета и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН предложили использовать митохондриальную заместительную терапию для коррекции патологий мышечной ткани при миодистрофии Дюшенна. Этот подход основан на трансплантации дополнительных «здоровых» митохондрий в пораженные мышцы. В экспериментах ученые использовали митохондрии из скелетных мышц здоровых мышей.
Лечение включало 10 инъекций, вводимых с интервалом в два дня. Результаты показали, что такое лечение привело к улучшению ультраструктуры и увеличению силы скелетных мышц у больных животных. Также было замедлено процессы перекисного окисления и дегенерации в ткани. Ученые также подтвердили, что искусственно введенные митохондрии успешно интегрировались в мускулатуру, что подтверждалось увеличением их количества в ткани.
Однако, ученые отметили, что для достижения оптимальных результатов, возможно, необходимо системное введение митохондрий в мышечную ткань. Также остается неясным молекулярный механизм, благодаря которому наблюдается позитивный эффект, и его предстоит дальше исследовать.
Результаты были представлены на XXIV съезде Физиологического общества им. И. П. Павлова, организованного в рамках инициативы «Работа с опытом» Десятилетия науки и технологий. Съезд посвящен 300-летию Российской академии наук и проводится совместно с Институтом эволюционной физиологии и биохимии им. И. М. Сеченова РАН.