Комиссия Минздрава порекомендовала включить в перечень ЖНВЛП только 8 МНН из 23 рассмотренных
В контексте указанных редких нозологий также рассматривалась возможность отнесения к ЖНВЛП еще двух препаратов: даникопана и иптакопана. Представители НМИЦ гематологии подчеркнули на заседании, что две эти опции и равулизумаб зафиксированы в проекте клинических рекомендаций с узко прописанными показаниями. Также эксперты подчеркнули, что равулизумаб демонстрирует эффективность там, где экулизумаб – препарат сравнения – положительной динамики не дает. Представители Федеральной антимонопольной службы (ФАС) тем не менее указали на риски расширения назначений обсуждаемого лекарства и, соответственно, рост бюджетных затрат. В Минпромторге обратили внимание на длительную патентную защиту равулизумаба – до 2038 года.
Производитель экулизумаба (ТН Ацверис) – отечественный Biocad – направил Минздраву, по сообщению самого ведомства, письмо о планах по снижению цены. AstraZeneca, выпускающая равулизумаб (ТН Ултомирис), также дважды предложила снизить цену до 142 тысяч рублей. В ходе дискуссии «Генериум» сообщил о еще большем снижении цены на свой экулизумаб (ТН Элизария), чем в случае с Biocad.
Председатель организации помощи пациентам с заболеваниями, связанными с неконтролируемой активацией комплемента, «Другая Жизнь» Кирилл Куляев подчеркнул на заседании некорректность отождествления экулизумаба и равулизумаба, об этом сообщали и клиницисты. Куляев обозначил, что у пациентов с ПНГ, которым назначили равулизумаб, использование повышенных доз экулизумаба не приводит к эффективному лечению и сопряжено с нерациональными расходами. Тем не менее заявка на равулизумаб была отклонена профильной комиссией. Аналогичные решения последовали и для даникопана и иптакопана.
Равулизумаб в августе 2024 году уже был одобрен экспертами ко включению в перечень ЖНВЛП в ходе заседания комиссии Минздрава. Решение было закреплено и в представленном ведомством в сентябре того же года проекте правительственного постановления с корректировками списка, однако в принятой в январе 2025 года версии документа равулизумаб отсутствовал.
Накануне нынешнего собрания комиссии в «Другой Жизни» Vademecum сообщили о направлении письма заместителю главы Минздрава РФ Сергею Глаголеву с просьбой учесть при рассмотрении возможности отнесения равулизумаба, даникопана и иптакопана к ЖНВЛП трудности пациентов в нескольких регионах страны с получением этих терапий даже после назначения врачебной комиссией. Проблемы, по данным организации, возникают в Москве, Республике Бурятия, Калининградской, Томской и Липецкой областях: в ответах на обращения пациентов некоторые ведомства ссылаются на отсутствие назначенных лекарств в перечне ЖНВЛП и предлагают альтернативное лечение.
В целом большинство одобрений пришлось именно на первый день заседания комиссии: 6 августа эксперты одобрили 7 из 15 МНН. Так, включить в ЖНВЛП порекомендовали длительную ферментозаместительную терапию у пациентов с болезнью Фабри от итальянской Chiesi – пэгунигалзидазу альфа (ТН Эльфабрио), препарат для лечения анемии от американской Bristol Myers Squibb – луспатерцепт (ТН Реблозил), фактор свертывания крови VIII от американской CSL Behring – лоноктоког альфа (ТН Афстила). Аналогичные решения были вынесены и для двух противоопухолевых препаратов – капивасертиба (ТН Акдайна от AstraZeneca) и камрелизумаба (ТН Арейма от «Петровакс»). Заявку на рассмотрение капивасертиба на возможность включения в список ЖНВЛП ведомство приняло еще в январе 2025 года, однако в апреле комиссия по формированию перечней выдала отрицательное решение по этой позиции.
Также профильная комиссия посчитала возможным пополнить список ЖНВЛП препаратом энфортумаб ведотин (ТН Падцев Онко от японской Astellas Pharma), который применяется для лечения рака мочевого пузыря. Аналогичное решение 6 августа было принято и относительно претоманида (ТН Ракстеми от индийской Mylan Laboratories Limited), который в комбинации с бедаквилином и линезолидом применяется для лечения туберкулеза легких у взрослых пациентов с широкой лекарственной устойчивостью.
Во второй день заседания, 7 августа, эксперты одобрили только два препарата из восьми рассмотренных. Так, в перечне может появиться противоопухолевое средство даролутамид (ТН Нубека от немецкой Bayer). Его погружение в список уже было рассмотрено и одобрено еще в 2022 году, однако решение регулятора не было воплощено в правительственных постановлениях. Положительное решение комиссия Минздрава вынесла и по препарату для снижения длительности нейтропении при интенсивной миелосупрессивной цитотоксической химиотерапии по поводу злокачественных заболеваний пэгфилграстим (ТН Поэксо от «ПСК Фармы»).
Среди препаратов, которым комиссия Минздрава отказала 7 августа во включении в ЖНВЛП, присутствует, помимо равулизумаба, даникопана и иптакопана, иммунодепрессант белумосудил (ТН Резтирег, поставляется в Россию французской Sanofi), который сейчас приобретается для нужд подопечных госфонда «Круг добра». Препарат одним из первых стали закупать по одобренному в 2023 года механизму, позволяющему формировать резерв лекарств для незамедлительной помощи пациентам.
В конце заседания «Петроваксу» удалось оспорить решение комиссии по поводу одобренной еще в первый день пэгунигалзидазы альфа от Chiesi. Российский фармпроизводитель посчитал, что Центр экспертизы и контроля качества медпомощи (ЦЭККМП) некорректно рассчитал стоимость препарата Chiesi и пришел к ложному выводу о его более низкой цене по оценке с препаратом сравнения – агалсидазой бета от «Петровакса». Также производитель усомнился в том, что одобренное комиссией лекарство эффективнее и безопаснее продукции «Петровакса». Главный внештатный специалист Минздрава по медицинской генетике Сергей Куцев возражения «Петровакса» не поддержал, однако председатель комиссии Сергей Глаголев заявил о решении пересмотреть включение пэгунигалзидазы альфа в перечень ЖНВЛП в ходе следующего заседания органа в ноябре 2025 года.