«Чиновники не торопятся нам помогать»: семья из Петербурга первой в России судится за самый дорогой препарат от СМА
В Куйбышевский районный суд Санкт-Петербурга подан повторный иск о предоставлении препарата «Золгенсма» двухлетнему Косте Гепалову, болеющему спинальной мышечной атрофией. Несмотря на то что у родителей на руках есть сразу три заключения врачей, что ребёнку показан именно этот препарат (стоимостью около 160 млн рублей), суд в предыдущих двух инстанциях отказал в закупке лекарства. Своё решение суд обосновал тем, что мальчику уже исполнилось два года, хотя, по словам адвоката, по существующим правилам главным критерием для приёма «Золгенсмы» является не возраст, а вес пациента.
В Санкт-Петербурге семья ребёнка, больного СМА, впервые в России пытается добиться через суд выдачи одного из самых дорогих лекарств в мире — «Золгенсмы».
Этот препарат генной терапии предназначен для лечения смертельно опасного заболевания — спинальной мышечной атрофии, — при котором постепенно атрофируется вся мускулатура, включая дыхательную.
В мире есть только три зарегистрированных препарата от СМА. Два из них — «Спинраза» и «Эврисди» — зарегистрированы в России, их требуется принимать пожизненно. «Золгенсма» — третий препарат, который находится в процессе регистрации в РФ. Для выздоровления достаточно только одной инъекции этого лекарства, но стоит укол около 160 млн рублей.
В России можно пересчитать по пальцам детей, получивших «укол жизни», но они либо попали в программу бесплатного доступа к препарату, выиграв в лотерею, устроенную производителем, либо собрали необходимую сумму частным образом.
«Родите другого»
Светлана и Алексей Гепаловы переехали в Санкт-Петербург почти два года назад. Раньше они жили в Чите, потом перебрались в Иркутск — по месту работы мужа-военнослужащего. Там у них в сентябре 2018 года родился Костя. Практически сразу Светлана заметила, что мальчик перестал двигать ногами и поднимать голову. На 15-й день жизни показались врачу, он заподозрил СМА. Когда Косте было полтора месяца, пришли результаты генетических анализов, подтвердивших диагноз.
«Нам сразу сказали: такие дети не живут, смиритесь. Родите другого, а этого оставьте», — вспоминает Светлана Гепалова.
Родители Кости узнали о наборе в программу клинических испытаний экспериментального препарата «Бранаплам» (его создала та же компания, что сейчас производит «Золгенсму», — Novartis), а поскольку на тот момент не было ни одного зарегистрированного в России лекарства от СМА, решили использовать этот шанс.
«Пришлось молниеносно переехать в Петербург, — говорит Светлана. — К счастью, муж смог перевестись сюда. Но всё, что у нас было в Иркутске (квартиру, купленную в военную ипотеку, все вещи), мы были вынуждены оставить».
Костя прошёл отбор в программу и участвует в ней до сих пор. «Бранаплам» действует по тому же принципу, что и «Спинраза», и «Эврисди» — не излечивает сломанный ген, а приостанавливает прогресс болезни. И принимать его также надо пожизненно.
«Эффект от «Бранаплама» есть: очень хорошо сейчас работают руки, Костя сидит с поддержкой, держит голову сидя, есть минимальная, но всё же опора на ноги. Он любит музыку, танцевать, повторяет все движения, которые ему доступны, копирует, как персонажи его любимого мультика трансформируются из машинок в роботы, — перечисляет Светлана. — Для СМА первого типа это просто замечательно! Но я видела детей, которым в таком же состоянии, как у Кости, дали «Спинразу». И, по моим ощущениям, там эффект был мощнее».
Проблема в том, что клинические испытания «Бранаплама» до сих пор не завершены. Сколько они ещё продлятся, будет ли потом регистрироваться препарат и получат ли его пациенты в дальнейшем — неизвестно, объясняет Светлана Гепалова.
Пока Костя числится участником испытаний, врачи не могут его перевести на пожизненную терапию аналогичным лекарством. Поэтому два консилиума — региональный и федеральный — пришли к решению рекомендовать лечение препаратом, который достаточно принять один раз, то есть «Золгенсмой».
Вес важнее возраста
Сначала Гепаловы попытались получить необходимое лекарство мирным путём: обратились в Минздрав. Оттуда их направили в Комитет по здравоохранению Санкт-Петербурга, но там семью снова послали в Минздрав.
«С прошлого декабря и до августа нас футболили от ведомства к ведомству, — продолжает Светлана. — В мае мы поняли, что чиновники не торопятся нам помогать. Мы открыли параллельно сбор на «Золгенсму». А 18 августа подали иск в суд».
Дело Гепаловых стало первым в России, когда истцы через суд пытаются добиться закупки и предоставления «Золгенсмы».
Первое заседание в Куйбышевском районном суде прошло 24 августа. А 27 августа, за день до одного из очередных заседаний, в отсутствие самого Кости или его родителей был проведён третий консилиум, который решил, что препарат ребёнку не показан. Решения двух предыдущих консилиумов, которые, наоборот, рекомендовали применить «Золгенсму», к моменту начала процесса сочли устаревшими и во внимание эти документы приняты не были.
По словам юриста Ильдара Тухватуллина, представляющего интересы Гепаловых, процедура прошла с нарушением закона: по его словам, на документе с выводами комиссии отсутствуют подписи и печати. «Судья сочла документ недопустимым доказательством и признала, что консилиум незаконный, — рассказал он RT. — Доводы горздрава, что лекарства нет в стандартах оказания медицинской помощи, что препарат дорогой, что заболевание не включено в перечень орфанных заболеваний, что нет клинических рекомендаций, — всё это суд отмёл».
Однако суд всё равно отказал в предоставлении препарата.
Дело в том, что на закупку незарегистрированного в России лекарства выделяется до 45 дней, ещё столько же — на его ввоз. К тому моменту Костя уже был бы старше двух лет, а именно возраст в американской инструкции к «Золгенсме» числится как одно из строгих противопоказаний к приёму. На это и опирался суд, хотя, по словам Ильдара Тухватуллина, сейчас специалисты считают, что вес — более важный критерий, чем возраст.
«В ЕС с лета 2020 года действует правило, что возраст ребёнка для терапии «Золгенсмой» неважен, главное, чтобы он весил 13,5 кг — у Кости сейчас 10,5 кг. — пояснил он. — Более того, у нас есть нотариально подтверждённое заключение и американских специалистов, которые также говорят, что готовы провести терапию этим препаратом, если ребёнок старше двух лет, но подходит по весу. То есть даже по их стандартам, на которые ссылался суд, он подходит».
«Больно такое слышать»
В октябре Гепаловы подали апелляцию в городской суд Санкт-Петербурга, но он 15 декабря оставил в силе решение Куйбышевского районного суда. Сейчас родители Кости подали повторный иск в районный суд. У них на руках есть свежее решение консилиума, который, как и первые две комиссии, считает, что «Золгенсма» мальчику необходима. Дата нового заседания пока не назначена. Сбор на лекарство также продолжается. Пока на укол для Кости пожертвовали 17,4 млн рублей из 168 требующихся.
«Костя очень любит животных, и на два года мы ему подарили попугая Дашу. Любит общаться с другими детьми, но сейчас мы стараемся особо никуда не ходить, чтобы никто рядом не чихал и не кашлял. Когда он на прогулке видит, что впереди бежит ребёнок, то говорит: «Топ-топ», — рассказывает Светлана Гепалова. — Больно такое слышать. «Ну ничего, малыш, — думаю тогда я, — сейчас мы как-нибудь добьёмся лекарства — и будет топ-топ». Тем более что, как врачи говорят, у него нет атрофированных мышц в организме. То есть ноги сами по себе функционируют, мышцы в сохранном состоянии, им просто нужен толчок».
RT направил запросы в Минздрав России и Комитет по здравоохранению Санкт-Петербурга. На момент публикации этого материала ответов на них не поступало.